Jornal Brasileiro de Economia da Saúde – Edição Especial – Doenças Raras

Stefani SD. Jornal Brasileiro de Economia da Saúde. Edição Especial – Doencas Raras. São Paulo: DoctorPress, 2014; Supl.(1).

Segundo o Ministério da Saúde e da Organização Mundial da Saúde, doença rara se refere à enfermidade que atin-ge 65 pessoas em um grupo de 100.000 indivíduos.

Existem pelo menos 7400 doenças raras na listagem da National Institutes of Health e da National Organization of Rare Disorders. Destas, somente pouco mais de 200 tem grupos de advocacy sem fins lucrativos que se dedicam a arrecadar fundos ou promover iniciativas de apoio. O Food and Drug Administration (FDA) americano tem somente 350 drogas aprovadas paras estas 7400 doenças. Contudo, devido ao reduzido mercado consumidor, se torna difícil, caro e arriscado o desenvolvimento de pesquisas pela indústria farmacêutica que viabilizem a produção de medicamentos para o seu tratamento, fazendo com que esta questão passe a ser não apenas um problema de saúde pública, mas também um problema econômico e social.

E cabe ainda mais uma consideração: a medicina tem chegado a um nível de complexidade e detalhamento – com ferramentas como medicina personalizada – na qual cada doença tem características microambientais específicas e recentemente identificadas, com mutações únicas ou sobrepostas, que aumentaremos esta condição de raridade mesmo para doenças comuns. Um exemplo simples é o câncer de pulmão que, até pouco mais de uma década, era dividido histologicamente em “não pequenas células” e “pequenas células”. Com identificação de mutações como EGFR e ALK, temos subtipos que têm comportamento biológico e são candidatos a tratamentos completamente diferentes. Enfrentamos, então, a ausência de construção científica clássica, com estudos de fase III de grande porte. O ritual regulatório – muitas vezes importante – pode criar uma barreira cruel. Algumas doenças nunca chegarão a ter tratamentos aprovados se não houver uma visão modernizada sobre o tema.

A ideia de dedicar um número do JBES para este tema é um dos passos que pode contribuir de forma real na busca de solução: fomentar debate e apresentar espaço para as considerações e produção científica. Temos clareza de que nenhuma solução ocorre se não houver participação de governantes e representantes da sociedade civil.

Aproveitamos para agradecer a contribuição dos revisores, do mais alto padrão técnico, que de forma abnegada têm contribuído para o sucesso do JBES.

Reforçamos o convite ao leitor de participar com ideias e experiências.

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